FDA предоставило экспериментальному препарату селуметиниб (selumetinib) для лечения редкого генетического заболевания орфанный статус
Сб, 17 Март 2018
203
FDA предоставило экспериментальному препарату селуметиниб (selumetinib) для лечения редкого генетического заболевания орфанный статус

FDA предоставило экспериментальному препарату селуметиниб (selumetinib), предназначенному для лечения нейрофиброматоза I типа (NF1) или болезни Реклингхаузена, статус орфанного лекарственного средства. Препарат разрабатывается компаниями AstraZeneca и Merck, известной как MSD за пределами США и Канады.

Нейрофиброматоз I типа является неизлечимым генетическим заболеванием, связанным с дефектами гена нейрофибромина 1 и приводящим к появлению нейрофибром, доброкачественных опухолей, развивающихся из оболочек нервов.

Селуметиниб представляет собой ингибитор киназы митоген-активируемой протеинкиназы (MEK) типа 1/2. Ген NF1 кодирует белок нейрофибромин, регулирующий путь RAS / MAPK, который отвечает за рост, дифференциацию и выживание клеток. Мутации в гене NF1 могут приводить к нарушениям в сигналах RAS / RAF / MEK / ERK, в результате чего клетки будут расти, делиться и копировать себя неконтролируемым образом, что может приводить к росту опухоли. Селуметиниб  ингибирует фермент MEK в этом пути, потенциально приводя к ингибированию роста опухоли.

Эффективность селуметиниба при NF1 изучается в клинических исследованиях II фазы, результаты которых ожидаются уже в этом году.

Источник: clinical-pharmacy.ru

Рекомендуемые новости

Новости

Последние
Последние Топ за неделю Топ за месяц Топ за все время
Архив Новостей